是指用于治療威爾遜病(一種銅代謝障礙性罕見遺傳?。┑乃幬?。這類藥物主要通過兩種機(jī)制起作用:一是銅螯合劑(如青霉胺、三乙烯四胺),能促進(jìn)體內(nèi)多余銅的排出;二是鋅劑(如醋酸鋅),通過抑制腸道對(duì)銅的吸收以降低銅負(fù)荷。藥物治療的目標(biāo)是防止銅在肝臟...
kaiyun平臺(tái)官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站近日,總醫(yī)院第七醫(yī)學(xué)中心封志純教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合多家單位研發(fā)的全球首款嬰兒型龐貝病基因治療藥物臨床研究成果,以原創(chuàng)論著形式發(fā)表于國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM,2024年影響因子98.2),標(biāo)志...
山東腫瘤科醫(yī)生擅長(zhǎng)中西醫(yī)結(jié)合治療肝癌、胃癌、肺癌、結(jié)直腸癌、食管癌、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、前列腺癌等疾病。在腫瘤治療領(lǐng)域,具有深厚的專業(yè)知識(shí)和獨(dú)到的見解,受邀參加多次醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議,并且濟(jì)南中醫(yī)肝病醫(yī)院的韓偉醫(yī)生在持續(xù)學(xué)習(xí)新的診斷技術(shù)以治...
單基因遺傳病是由單個(gè)基因缺陷導(dǎo)致的疾病,大多數(shù)患兒是由表型正常無家族史的父母所生攜帶者往往和正常人一樣沒有任何臨床表型有研究顯示平均每個(gè)人攜帶有2.8個(gè)致病變異。因此父母雙方在備孕期及早孕期進(jìn)行單基因遺傳病擴(kuò)增性攜帶者篩查可以了解自身變異...
7月26日至28日,第十一屆中國(guó)—東盟青年精英交流節(jié)在陜西成功舉行。作為活動(dòng)的重要環(huán)節(jié),27日,第十一屆中國(guó)—東盟青年精英交流節(jié)青年和平對(duì)話會(huì)在西安舉行,來自中國(guó)與東盟十國(guó)的青年代表圍繞“青春同行筑和平 命運(yùn)與共守家園”的主題,就和平與文...
黑龍江伊春的小宇(化名),出生后出現(xiàn)血小板減少等癥狀,今年年初確診罕見病“濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征”(Wiskott-Aldrich Syndrome,簡(jiǎn)稱“WAS綜合征”)。因經(jīng)濟(jì)困難,小宇的父親杜仕龍發(fā)起網(wǎng)上求助?! ∨炫刃侣劊?..
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Kaiyun官網(wǎng)登錄入口 開云網(wǎng)站安全顧慮、患者的懷疑、高昂的價(jià)格以及生產(chǎn)過程中的諸多問題使基因治療陷入困境?! ‘?dāng)有人罹患重病時(shí),最希望的就是一針下去,百病全消。然而當(dāng)基因療法裹挾著人類這樣的愿望前來時(shí),大多數(shù)患者卻不敢、或不能接受。一...