一種被稱為“先導(dǎo)編輯”的尖端基因編輯技術(shù)首次用于治療人類，標志著CRISPR家族最全能的“成員”首次在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域亮相。

　　接受治療的是一名患有罕見免疫疾病的18歲青少年。研究人員設(shè)計了這種治療方法，以糾正導(dǎo)致慢性肉芽腫病的突變。這是一種危險的疾病，會使包括中性粒細胞在內(nèi)的多種免疫細胞喪失功能。

　　5月19日，美國生物技術(shù)公司Prime Medicine公布了研究結(jié)果。在接受治療一個月后，這名青少年沒有出現(xiàn)嚴重的副作用。而且，該療法似乎恢復(fù)了患者2/3中性粒細胞中的一種關(guān)鍵酶的功能，從而顯著增強了他的免疫系統(tǒng)。該研究尚未在同行評議的期刊上發(fā)表。

　　法國內(nèi)克爾兒童醫(yī)院研究基因治療的Annarita Miccio表示：“這是一種有望治療難治性疾病的方法，Prime Medicine之前在小鼠身上的研究結(jié)果令人鼓舞。他們花了很多精力設(shè)計出從長遠來看非常有效的完美策略?！?/p>

　　但Miccio補充說，現(xiàn)在確認這種療法是否成功還為時過早。要確定經(jīng)過編輯的干細胞在“茁壯成長”，需要6個月到1年時間。

　　盡管有這些早期成功的跡象，Prime Medicine卻宣布將不再單獨開發(fā)這種名為PM359的療法，而是會探索PM359在該公司以外的臨床開發(fā)方案。

　　Prime Medicine聯(lián)合創(chuàng)始人、美國布羅德研究所的化學(xué)生物學(xué)家劉如謙表示，這一決定反映了針對罕見疾病開發(fā)基因編輯療法面臨的嚴峻現(xiàn)實。“科學(xué)已經(jīng)取得了長足進步，許多患者將從這些基因編輯療法中受益?！彼f，“但歸根結(jié)底，這不僅是一個科學(xué)技術(shù)問題，還是一個經(jīng)濟問題?！?/p>

　　目前市場上唯一的基因編輯療法是一種基于CRISPR-Cas9的治療兩種血液疾病——鐮狀細胞病和β-地中海貧血的方法。這種療法每劑藥物的成本超過200萬美元，在美國和英國的推廣速度緩慢。

　　而一系列改進的基因編輯技術(shù)有望提供經(jīng)典CRISPR-Cas9之外的其他治療選擇。美國南加利福尼亞大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院的Joseph Hacia說：“這就像升級你的智能手機系統(tǒng)。新版本不斷推出，工具也在不斷完善?！?/p>

　　一些臨床試驗正在使用另一種被稱為堿基編輯的基因編輯技術(shù)。5月15日，美國費城兒童醫(yī)院的研究人員稱，首次使用堿基編輯技術(shù)為一名患有致命代謝紊亂的嬰兒設(shè)計了定制療法。

　　而這次的先導(dǎo)編輯比CRISPR-Cas9或堿基編輯更通用、更可預(yù)測，并且能夠以可編程的方式重寫、插入或刪除DNA片段。

　　Prime Medicine的治療方案包括取出一個人的血液干細胞，在對其進行編輯后重新引入人體，但這一過程增加了治療成本和復(fù)雜性。

　　Miccio說，一些公司已經(jīng)放棄了對從人體中取出的細胞進行基因編輯的療法，轉(zhuǎn)而支持可以直接進入人體的更簡單的方法。劉如謙表示，他的實驗室越來越多地關(guān)注可以替換整個基因的技術(shù)，這樣一來，在特定基因中攜帶任何致病突變的人都可以使用相同的療法進行治療。

　　Prime Medicine表示，公司將繼續(xù)開發(fā)先導(dǎo)編輯療法，但將重點放在那些可以直接進入人體的療法上，其中包括囊性纖維化和兩種肝臟疾病的潛在治療方法。（王方）

　　鄧宏章對此形象地比喻：“傳統(tǒng)LNP像‘硬闖城門’的士兵，難免傷及無辜；而TNP則是‘和平訪問’的來客，以最小代價達成使命?！?/p>

　　加強統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，健全部際協(xié)同、央地協(xié)作、區(qū)域合作的工作機制，創(chuàng)新體制機制，加大政策支持，加強統(tǒng)計監(jiān)測，深化開放合作，著力提升科技服務(wù)業(yè)發(fā)展環(huán)境。

　　以“矢志創(chuàng)新發(fā)展，建設(shè)科技強國”為主題的第九個全國科技工作者日系列活動將于近期陸續(xù)開展。

　　這一發(fā)現(xiàn)對恒星演化理論、致密星吸積物理和雙星并合引力波源研究具有重要意義。

　　若不采取緊急行動，到2030年，全球至少半數(shù)青少年（超10億人）將生活在健康風(fēng)險高發(fā)的“多重負擔(dān)國家”，面臨HIV感染、早孕、抑郁、營養(yǎng)不良等多重威脅。

　　中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部薛天、馬玉乾團隊與國內(nèi)外科研機構(gòu)合作，制備出高透明、高轉(zhuǎn)化效率的上轉(zhuǎn)換隱形眼鏡，可實現(xiàn)人類近紅外時空色彩圖像視覺能力。相關(guān)研究成果5月22日在線發(fā)表在國際期刊《細胞》上。

　　近年來，中國堅定走生態(tài)優(yōu)先、綠色發(fā)展之路，著力完善生物多樣性保護空間格局、強化生物多樣性監(jiān)督管理、織密生物多樣性保護制度網(wǎng)，生物多樣性保護水平穩(wěn)步提升。

　　這是進入空間站應(yīng)用與發(fā)展階段以來，航天員首次通過天和核心艙節(jié)點艙出艙，航天員出艙與貨物出艙任務(wù)首次關(guān)聯(lián)耦合實施。

　　在5月30日第九個全國科技工作者日到來之際，中國科協(xié)22日舉行新聞發(fā)布會介紹今年的全國科技工作者日系列活動：中國科協(xié)層面將舉辦1個主場活動，省級科協(xié)層面將推出2300余項特色活動，百余家全國學(xué)會將開展各類活動，50余個高?？茀f(xié)及企業(yè)科協(xié)等基層組織將開展200余項活動。

　　5月22日，小米15周年戰(zhàn)略新品發(fā)布會在北京召開，小米正式發(fā)布首款3nm旗艦處理器“玄戒O1”。

　　聯(lián)合國秘書長古特雷斯指出，生物多樣性是生命網(wǎng)絡(luò)的經(jīng)緯，更是人類文明的基石，而今這張網(wǎng)絡(luò)正被快速撕裂。聯(lián)合國也呼吁各國迅速編制與KMGBF目標一致的國家生物多樣性戰(zhàn)略和行動計劃，并納入國家可持續(xù)發(fā)展戰(zhàn)略中。

　　自然界中，魚類能在水流復(fù)雜多變的水下靈活游動、避開障礙，主要得益于身體兩側(cè)能感知水流變化的側(cè)線

　　自然資源是人類生存發(fā)展的重要基礎(chǔ)，人與自然和諧共生離不開對自然資源的高水平保護和高效率利用。保護和利用好自然資源的奮斗路上，有哪些難忘的故事？

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　?。ń庾x人：王挺，系中國科普作家協(xié)會副理事長、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)研究員，本文原載于《科普時報》）

　　基于全基因組SNP的種群基因組學(xué)研究揭示，全球雪豹可劃分為兩大遺傳支系：北部支系和南部支系?；蚪M水平評估發(fā)現(xiàn)，相比雪豹南部支系，北部支系的基因組雜合度和種群遺傳多樣性較低，這些特征與其演化歷史及較小的有效種群大小相吻合。

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　　科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，在線一類的大語言模型（LLM）如能根據(jù)對手的個性化信息調(diào)整論據(jù)，其說服力將比人類高64.4%。瑞士洛桑聯(lián)邦理工學(xué)院的Francesco Salvi和同事分別將900名美國人與另一個人或GPT-4配對，使雙方辯論各種社會政治議題。kaiyun網(wǎng)頁登錄入口 開云在線