美國(guó)男嬰KJ·馬爾登患有因基因變異導(dǎo)致的罕見病，自今年2月以來接受了據(jù)稱為世界首例的定制基因編輯療法，目前效果良好。

　　美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》15日刊發(fā)研究介紹馬爾登的治療情況，稱這一病例為其他罕見病尋求基因療法帶來希望。

　　研究作者之一、賓夕法尼亞大學(xué)基因編輯專家基蘭·穆蘇努魯說，對(duì)馬爾登的治療是基因編輯技術(shù)應(yīng)用于治療各種罕見病邁出的第一步。研究人員說，馬爾登接受治療僅幾個(gè)月，后續(xù)仍需持續(xù)觀察數(shù)年才能對(duì)治療效果下結(jié)論。

　　2012年，CRISPR基因編輯技術(shù)出現(xiàn)。該技術(shù)能較為精確且簡(jiǎn)便地對(duì)基因進(jìn)行編輯改造，具有高效、便捷、成本低等優(yōu)勢(shì)，于2020年獲諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。目前，這項(xiàng)技術(shù)在經(jīng)歷一段時(shí)間的發(fā)展和沉淀后，已在眼部遺傳病等部分領(lǐng)域進(jìn)入臨床應(yīng)用。（新華社）返回搜狐，查看更多kaiyun平臺(tái)官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站