kaiyun官網(wǎng)中國 開云網(wǎng)址2025年5月15日，醫(yī)療團(tuán)隊(duì)宣布成功使用個(gè)性化基因編輯療法治療了一名患有罕見遺傳病的嬰兒。這項(xiàng)突破性治療采用CRISPR技術(shù)對患者DNA中的突變進(jìn)行編輯，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的重大進(jìn)展。

　　該病例中的患者是一名患有CPS1缺乏癥的新生兒，這種疾病在出生后第一周死亡率高達(dá)50%。治療團(tuán)隊(duì)基于CRISPR技術(shù)開發(fā)了個(gè)性化基因編輯方案，成功修復(fù)了致病基因。這項(xiàng)治療結(jié)合了多年來的聯(lián)邦資助醫(yī)學(xué)研究成果，包括CRISPR技術(shù)的發(fā)現(xiàn)和人類基因組測序技術(shù)。

　　醫(yī)學(xué)專家指出，這種基因編輯方法未來可能用于治療其他遺傳疾病，如鐮狀細(xì)胞貧血、囊性纖維化等。雖然已有兩種基于CRISPR的藥物獲得FDA批準(zhǔn)用于治療鐮狀細(xì)胞貧血，但該領(lǐng)域仍有廣闊探索空間。

　　研究結(jié)果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并由曾負(fù)責(zé)FDA基因治療監(jiān)管工作的醫(yī)生撰寫評論文章。這項(xiàng)突破性治療為基因醫(yī)學(xué)開辟了新途徑，為更多遺傳病患者帶來希望。