近日在美國舉行的肌肉萎縮癥協(xié)會(MDA)臨床與科學大會上,全球生物制藥公司優(yōu)時比最新研究數(shù)據(jù)顯示,一種正在研發(fā)的核苷類藥物療法有望為罕見遺傳病——胸苷激酶 2 缺乏癥(TK2d)患者帶來希望。
胸苷激酶 2 缺乏癥是一種超級罕見且危及生命的遺傳性線粒體疾病,導致患者逐漸失去行走、吞咽和自主呼吸能力。目前,該病尚無獲批療法。
在本次大會公布的研究數(shù)據(jù)表明,正在接受監(jiān)管審批的實驗性核苷療法——脫氧胞苷(doxecitine: dC)和脫氧胸苷(doxribtimine:dT)——可大幅提升 TK2d 患者的生存獲益,并改善其運動功能。研究發(fā)現(xiàn),對于 12 歲及以下出現(xiàn)癥狀的患者,接受該療法可將患者從發(fā)病到開始治療期間的死亡風險分別降低 92-94% (風險比=0.06-0.08;p0.0001)和 87-95% (風險比=0.05-0.13;p0.0001);此外,75% 的患者恢復了至少一個曾喪失的運動能力,如行走、站立或抬頭,部分患者甚至恢復了四項以上運動能力。同時,治療還能減少對呼吸機的依賴,有些患者在治療后完全擺脫了機械通氣支持。
研究還特別關(guān)注了 TK2d 患者及其照護者的生活質(zhì)量。許多患者表示,該病極大地影響了他們的日常生活,使得行走、呼吸和吞咽變得困難。照護者也面臨沉重的心理和體力負擔,持續(xù)的照護需求和缺乏外界支持常常導致身心俱疲。
研究顯示,該療法在患者中的耐受性良好,最常見的不良反應是輕度至中度腹瀉,未發(fā)現(xiàn)嚴重副作用。目前,該療法正在接受美國食品藥品管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)的監(jiān)管審查。
作為一種罕見的遺傳病,TK2d 長期缺乏有效治療手段。此次研究成果的公布,為全球患者及其家庭帶來了希望。研究人員表示,未來將繼續(xù)推動該療法的臨床研究和審批進程,爭取早日為患者提供正式治療方案。
優(yōu)時比首席醫(yī)學官 Donatello Crocetta 博士表示,“當前針對 TK2d 尚無獲批治療方案,我們很高興能夠與大家分享這一突破性研究成果。希望該療法能為全球 TK2d 患者帶來新的生存機會和更好的生活質(zhì)量。”(逸文)
雨水浸入土壤,導致土壤中的氧氣驟減,蚯蚓爬出地面吸取新鮮空氣;大雨過后枯枝落葉、微生物等有機物增加,也為蚯蚓提供了更多覓食機會這幾天,南方多地降雨。蚯蚓因無專門的呼吸器官,其呼吸依賴皮膚與土壤孔隙中的氧氣進行交換,雨水浸入土壤后往往會占據(jù)大部分孔隙,導致土壤縫隙里的氧氣驟減。
2011年初,團隊成員、碩士研究生周何樂子參與塑料及其復合材料數(shù)字化成形項目研發(fā)。周何樂子和年輕的團隊成員沒有因此退縮,歷經(jīng)5年攻關(guān),最終攻克了塑料及其復合材料數(shù)字化成形的一系列關(guān)鍵智能技術(shù)。
早上7點,安徽師范大學生命科學學院教授黃松準時踏進辦公室,開始一天的工作。目前,黃汝怡在上海海洋大學攻讀蛇類學博士學位,“現(xiàn)在連她導師的辦公室都成了她的‘養(yǎng)殖場’”。
4月的鼎湖山,清晨還帶著寒意,黃忠良已經(jīng)走進了林子。1956年6月30日,中國科學院華南植物研究所(中國科學院華南植物園前身)在廣東肇慶建立鼎湖山國家級自然保護區(qū),這是中國首個自然保護區(qū),也是唯一隸屬中國科學院的保護區(qū)。
160年前,歐洲生物學家孟德爾通過雜交實驗研究豌豆的花色、果莢顏色等七大性狀的遺傳變異,發(fā)現(xiàn)了遺傳學三大基本規(guī)律中的兩個——分離規(guī)律和自由組合規(guī)律,奠定了現(xiàn)代遺傳學的基礎(chǔ)。
新質(zhì)生產(chǎn)力推動縣域經(jīng)濟綠色發(fā)展體現(xiàn)在環(huán)境保護上,體現(xiàn)在將生態(tài)資源轉(zhuǎn)化為就業(yè)機會和經(jīng)濟收益上。
體重管理已成為當下我國公共衛(wèi)生的重要議題。為此,各地應建立中醫(yī)藥適宜技術(shù)推廣基地,鼓勵醫(yī)院開展體重管理中醫(yī)藥適宜技術(shù)培訓,推動全民參與、人人受益的體重管理良好局面形成。
4月25日,中國科協(xié)印發(fā)《中國科協(xié)辦公廳關(guān)于組織推選2025年中國科學院和中國工程院院士候選人的通知》(以下簡稱《通知》),啟動全國性學術(shù)團體推選院士候選人工作。
4月23日,在上海張江,中國科學院微小衛(wèi)星創(chuàng)新研究院將中法天文衛(wèi)星正式交付給中國科學院國家天文臺投入使用。
從“東方紅一號”到神舟二十號,55年間,中國航天書寫了從地球走向浩瀚宇宙的壯麗詩篇。
工廠化育秧選良種、精培育,提高秧苗成活率,減少農(nóng)藥使用,正成為越來越多農(nóng)戶的“心頭好”。
“不久的將來,中國的嫦娥七號還將搭載來自埃及、巴林、泰國、意大利、瑞士等國的載荷飛往月球。”郭嘉昆介紹。
國家航天局對外發(fā)布嫦娥五號任務月球樣品國際借用申請結(jié)果,同意6個國家的7家機構(gòu)的申請。
目前,我國人工智能領(lǐng)域呈現(xiàn)良好的發(fā)展勢頭,kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄根據(jù)世界知識產(chǎn)權(quán)組織,中國已經(jīng)成為全球人工智能專利的最大擁有國,在全球的占比達到60%。
水利部近日印發(fā)《蓄滯洪區(qū)建設(shè)管理三年行動方案(2025—2027年)》,啟動實施蓄滯洪區(qū)建設(shè)管理三年行動。
這些看不見的技術(shù)迭代,正為中國探索更遙遠的宇宙空間鋪就更堅實的“天梯”。
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