諾獎(jiǎng)得主、基因編輯女皇押注CRISPR治療兒童罕見病

　近日，加州大學(xué)舊金山分校宣布成立兒科CRISPR基因編輯治療中心，專注于利用基因編輯技術(shù)為兒童罕見遺傳病提供突破性基因編輯療法?！　≡撝委熤行挠芍Z貝爾獎(jiǎng)得主、CRISPR技術(shù)頂級權(quán)威專家詹妮弗·杜德納教授與陳-扎克伯格倡議聯(lián)合創(chuàng)始人普莉希...

從狂熱回歸理性千億 AAV 基因療法價(jià)值重估中國創(chuàng)新崛起正當(dāng)時(shí)！

　載體為主的基因療法，憑借精準(zhǔn)的遞送能力和潛在的「一次性治愈」效果，迅速成為全球醫(yī)學(xué)熱門研究方向。　　彼時(shí)基因編輯技術(shù)的突破、FDA 對新療法的鼓勵(lì)政策、遞送技術(shù)的「成熟」帶來的諸多東風(fēng)，讓基因療法一躍成為資本市場的「寵兒」。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)，僅...

諾獎(jiǎng)風(fēng)向標(biāo)2025開啟8位科學(xué)家如何改變健康命運(yùn)？

國家藥監(jiān)局推動(dòng)基因治療產(chǎn)品規(guī)范發(fā)展征求意見稿發(fā)布

　你發(fā)現(xiàn)沒？最近咱們國家在生物醫(yī)療領(lǐng)域又邁出了重要的一步。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心為了提高企業(yè)研發(fā)和申報(bào)的規(guī)范性，建立科學(xué)規(guī)范的審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，助力國內(nèi)rAAV產(chǎn)品的注冊上市及產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量快速發(fā)展，進(jìn)一步推動(dòng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管評價(jià)體...

細(xì)胞與基因治療：未來醫(yī)療的前沿探索

　開云網(wǎng)站 開云網(wǎng)址你知道嗎？隨著科技的進(jìn)步，細(xì)胞與基因治療正逐漸成為醫(yī)學(xué)界的新寵。這不僅意味著我們有了對抗疾病的新武器，也標(biāo)志著個(gè)性化醫(yī)療時(shí)代的到來。　　在4月10日的一個(gè)下午，一場名為IQTalk“未來醫(yī)療：細(xì)胞與基因治療”的輕社交沙龍...

讓“罕見”被看見 全國首例免疫缺陷病基因治療在渝完成

　kaiyun平臺官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站第1眼TV-華龍網(wǎng)訊（唐雨）罕見病，是指發(fā)病率很少見的疾病，它并非特指某種疾病，而是對一大類散落在各個(gè)疾病系統(tǒng)的罕見病的統(tǒng)稱。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，我國罕見病患者約2000萬人，其中兒童占50%以上?！　?月5日...

全球頂尖學(xué)者匯聚溫州 共話基因與細(xì)胞治療的未來！

　在2025年4月10日至12日，全球頂尖學(xué)者齊聚溫州龍灣，共同探討基因與細(xì)胞治療這一醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域的最新進(jìn)展。這次盛會(huì)由溫州醫(yī)科大學(xué)、中國眼谷和Nature Conference主辦，主題聚焦在“基因和細(xì)胞治療：通往臨床的道路”?！　≌f實(shí)話...

我國科研人員在基因治療耳聾研究方面取得新突破