，美國創(chuàng)新藥50年。國產(chǎn)創(chuàng)新藥“10年當(dāng)50年用”，2015-2024年，本土企業(yè)活躍創(chuàng)新藥管線個，首次超越美國登頂全球；FIC（全球首創(chuàng)）藥物從2015年的9個增至2024年的120個，占比突破30%，且近年中國在研發(fā)管線%的高速增長，增速遠超全球平均水平。

　　今年以來，我國創(chuàng)新藥發(fā)展亮點頻頻：上半年，近40種1類創(chuàng)新藥獲批上市，數(shù)量接近去年全年的48種；前5個月，創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易總金額已達455億美元，其中三生制藥及其關(guān)聯(lián)公司刷新了國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海首付款紀(jì)錄。

　　創(chuàng)新藥，本質(zhì)上即原研藥，是一個相對于仿制藥的概念，指的是從機理開始源頭研發(fā)，具有自主知識產(chǎn)權(quán)，具備完整充分的安全性有效性數(shù)據(jù)作為上市依據(jù)，首次獲準(zhǔn)上市的藥物。按照藥物研發(fā)的常規(guī)流程，一款藥物從確定靶點到最后審批上市的整個研發(fā)周期通常耗時十?dāng)?shù)年的時間。

　　新藥上市要經(jīng)歷化合物的發(fā)現(xiàn)和研究、kaiyun網(wǎng)頁登錄入口 開云在線臨床前研究、臨床研究和上市后研究幾個研究階段，其中關(guān)鍵的審核流程包括臨床研究申請和審核、新藥注冊申請和審核。

　　創(chuàng)新藥是要在境內(nèi)外均未上市。根據(jù)國家藥監(jiān)局規(guī)定，將治療用生物制品（生物藥）分為創(chuàng)新型生物制品、改良型生物制品和境內(nèi)或境外已上市物制品。根據(jù)這兩個文件以及當(dāng)前國內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，可將1類、2類化學(xué)藥和治療用生物制品歸為創(chuàng)新藥。

　　首創(chuàng)新藥（first in class, FIC，國內(nèi)稱為原研藥）：境內(nèi)外首個獲準(zhǔn)上市，是首個針對某一新靶點、機制或疾病途徑的藥物，開創(chuàng)了一類新的療法或生物靶點。研發(fā)難度大、時間長、風(fēng)險高，但一旦成功，往往能壟斷市場，如諾和諾德的減肥藥司美格魯肽。原研藥一般有20年的專利保護期，它的關(guān)鍵特點，就在于“首次獲得專利保護”。

　　仿創(chuàng)新藥則是在首創(chuàng)新藥的基礎(chǔ)上進行再創(chuàng)新，開發(fā)出和首創(chuàng)新藥效果相當(dāng)?shù)男滤帲话阍谒幬锝Y(jié)構(gòu)上和首創(chuàng)新藥存在根本差異，本質(zhì)上是兩種藥，因此不需要等待首創(chuàng)新藥專利期結(jié)束、也不需要獲得首創(chuàng)企業(yè)的授權(quán)。

　　仿創(chuàng)新藥（Me-too/better，國內(nèi)稱為改良型新藥）：是在首創(chuàng)新藥的基礎(chǔ)上進行再創(chuàng)新。其中，Me-too藥物創(chuàng)新性低，屬于首創(chuàng)新藥的類似物，通常靶向相同的生物通路和疾病機理，但在結(jié)構(gòu)等上稍有不同；Me-better藥物在現(xiàn)有藥物的基礎(chǔ)上實現(xiàn)了一定改進，但并未達到“同類最佳”水準(zhǔn)。

　　Best-in-class（BIC，最優(yōu)模仿）：指在FIC藥物基礎(chǔ)上實現(xiàn)了臨床療效、安全性或給藥便利性的改進，盡管其靶點與FIC相同，但通過結(jié)構(gòu)改造、優(yōu)化劑型、增強療效或減少副作用等手段提升藥物表現(xiàn)

　　小分子化學(xué)藥物：為化學(xué)藥，分子量較小，分子量1000Da（道爾頓,原子質(zhì)量單位）且化學(xué)結(jié)構(gòu)可以精確描述，如抗生素、降壓藥、抗癌藥物等。具有分子量小、可穿透細胞膜、不涉及免疫原性、成分單一、機理明確穩(wěn)定、可口服、易吸收、工藝成熟、易于儲存和運輸?shù)葍?yōu)點。小分子藥物的數(shù)量可占總量的98%。

　　大分子生物制品：為生物藥，分子量＞5000道爾頓以上，利用生物技術(shù)生產(chǎn)，通常由生物體或細胞表達和合成。包括蛋白質(zhì)、抗體、肽類等，如重組蛋白、單克隆抗體和細胞因子等。多用于治療腫瘤、艾滋病、心腦血管病、肝炎等重大疾病。其特定是制備工藝復(fù)雜，售價較高，大多數(shù)不能口服，需要靜脈注射，而且存儲和運輸條件苛刻?？贵w藥物是新一代主流的“王牌”生物藥。

　　基因治療藥物：利用基因工程技術(shù)修復(fù)、替換或調(diào)節(jié)患者體內(nèi)基因表達，如CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)和寡核苷酸治療等

　　中藥創(chuàng)新藥：處方未在國家藥品標(biāo)準(zhǔn)、藥品注冊標(biāo)準(zhǔn)及國家中醫(yī)藥主管部門發(fā)布的《古代經(jīng)典名方目錄》中收載，具有臨床價值，且未在境外上市的中藥新處方制劑。

　　化學(xué)藥創(chuàng)新藥：境內(nèi)外均未上市的含有新的結(jié)構(gòu)明確的、具有藥理作用的化合物，且具有臨床價值的藥品。

　　創(chuàng)新藥研發(fā)是場“九死一生”的豪賭，有超過90%的失敗比例，雙十定律則指Ten-Year、Ten-Billion-Dollar Rule，即：開發(fā)一款創(chuàng)新藥平均需要10年時間和10億美元投入。

　　藥物開發(fā)項目從I期臨床到獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，成功率平均為7.9%，Evaluate Pharma做過的一項統(tǒng)計顯示，腫瘤藥研發(fā)成本高達26億美元，周期長達13年。像百濟神州的澤布替尼，研發(fā)歷時8年，耗資超過15億元。雖然已經(jīng)比歐美低很多了，卻也是一個普通藥企無法承擔(dān)的數(shù)字。

　　完成3個階段的臨床試驗后，藥品持有人需將臨床試驗數(shù)據(jù)、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制等資料進行系統(tǒng)整理，向藥監(jiān)機構(gòu)提交NDA （New drug lication，新藥申請）或 BL（Biologic license Application，生物制品許可申請，適用于生物藥）。申請獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)，藥物才能正式上市銷售。

　　原研藥上市并非終點，藥物警戒工作隨即展開，通過 IV 期臨床試驗，持續(xù)監(jiān)測藥物的療效和不良反應(yīng)，及時發(fā)現(xiàn)罕見副作用，為患者用藥安全保駕護航，發(fā)現(xiàn)問題可能需要修訂說明書，甚至被終止上市。上市后還有超過3億美元的投入。

　　非甾體抗炎藥羅非昔布（萬絡(luò)）上市后第5年（2004年）因其顯著增加心血管事件風(fēng)險全球撤市，導(dǎo)致默克當(dāng)年銷售額損失約26億美元，總損失（含訴訟、市值下跌等）累計超過350億美元。

　　2015-2024年期間，首次在中國獲批上市的創(chuàng)新藥中，中國企業(yè)研發(fā)產(chǎn)品的比例逐漸增加。2015年，國產(chǎn)藥物占比僅有不到10%，2024年國產(chǎn)藥品獲批39個，占比增至42%。

　　2016年-2024年間，中國生物醫(yī)藥企業(yè)（A+H股）研發(fā)費用從192億元增至1190億元（復(fù)合增長近30%），生物醫(yī)學(xué)相關(guān)論文產(chǎn)出居世界第二，僅次于美國；最新統(tǒng)計，中國企業(yè)在海外首付款超過50萬美元的創(chuàng)新藥投權(quán)交易中，占比已提升至約25%。同時，“下一代創(chuàng)新藥”技術(shù)（細胞/基因療法、ADC、雙/多特異性抗體等）在國內(nèi)藥企研發(fā)布局中快速升溫：2021年這一類創(chuàng)新藥在國內(nèi)研制管線%；在潛在首創(chuàng)產(chǎn)品中占比更高達62%。

　　另外，近年來我國創(chuàng)新藥銷售額占比最多的是抗腫瘤藥和免疫機能調(diào)節(jié)藥，占比超過 60%（占比為 64.4%），其次是消化道及代謝藥（占比為 12.2%）?？鼓[瘤藥一直是新藥研發(fā)的熱點。新藥上市后可以給原研藥企在專利保護期帶來巨大的收益，在專利期后由于抗腫瘤類新藥有明顯的技術(shù)壁壘和較高的仿制成本，仿制藥企業(yè)對于此類藥物會有更慎重的考慮。

　　創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)鏈上游為原材料及設(shè)備供應(yīng)，包括原料藥、醫(yī)藥中間體、藥用輔材、醫(yī)用包材、制藥設(shè)備等。

　　中游為創(chuàng)新藥研發(fā)與生產(chǎn)，是產(chǎn)業(yè)鏈的核心環(huán)節(jié)，按藥品形態(tài)，創(chuàng)新藥可分為小分子創(chuàng)新藥、大分子創(chuàng)新藥、細胞治療創(chuàng)新藥、基因治療創(chuàng)新藥、活體微生物創(chuàng)新藥等，按注冊方式可分為化學(xué)藥創(chuàng)新藥、生物制品創(chuàng)新藥、中藥創(chuàng)新藥等。

　　本輪創(chuàng)新藥上漲行情主要由產(chǎn)業(yè)鏈中游的創(chuàng)新藥研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)（即創(chuàng)新藥企）主導(dǎo)，其股價漲幅顯著領(lǐng)跑全產(chǎn)業(yè)鏈，而上游（醫(yī)藥外包）和下游流通環(huán)節(jié)則呈現(xiàn)滯后跟進或結(jié)構(gòu)性上漲特征。

　　今年以來北向資金流入的第三大板塊為創(chuàng)新藥。買入最多的創(chuàng)新藥港股包括信達生物、石藥集團、康方生物和三生制藥，上述標(biāo)的今年以來累計漲幅134%~475%，合計流入的北向資金 142億港元。

　　恒生創(chuàng)新藥ETF（159316，聯(lián)接基金A/C：024328/024329）跟蹤的恒生港股通創(chuàng)新藥指數(shù)修訂近日正式生效，明確剔除醫(yī)藥外包公司，聚焦創(chuàng)新藥企，能夠更好地反映本輪中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)趨勢。

　　本輪創(chuàng)新藥行情的重要驅(qū)動因素之一，來自創(chuàng)新藥企自主專利批量出海交易實現(xiàn)的收益，醫(yī)藥外包企業(yè)并不是其中的主要受益方。在中國創(chuàng)新藥資產(chǎn)價值重估帶動行情迅猛發(fā)展之下，不少投資者都在尋找更加純粹、能夠聚焦創(chuàng)新藥企業(yè)的指數(shù)工具，便捷布局細分賽道。

　　恒生港股通創(chuàng)新藥指數(shù)日前宣布修訂編制方案，明確別醫(yī)藥外包公司，相關(guān)修訂于8月11日實施生效，恒生港股通創(chuàng)新藥指數(shù)也成為目前ETF跟蹤的指數(shù)中首批“純度”達100%的創(chuàng)新藥指數(shù)，完全聚焦以對外專利授權(quán)為主要商業(yè)模式的創(chuàng)新藥企業(yè)，從而更好反映本輪創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢。

　　根據(jù)剔除醫(yī)藥外包企業(yè)后的指數(shù)成份股進行回測，2023年指數(shù)發(fā)布日以來、2024年、2025年初至今，指數(shù)業(yè)績表現(xiàn)均更好，且具有更高的夏普比率。

　　目前，恒生創(chuàng)新藥ETF（159316）是市場上唯一跟蹤恒生港股通創(chuàng)新藥指數(shù)的產(chǎn)品，最新規(guī)模超12億元，較一月前實現(xiàn)翻倍，或許也在一定程度上反映了投資者對這類純粹投資工具的需求。

　　過去十年，中國創(chuàng)新藥跑出了“加速度”，正在迎來產(chǎn)業(yè)價值重估與資本市場的雙輪驅(qū)動。隨著出海授權(quán)、專利交易與指數(shù)修訂逐步釋放紅利，創(chuàng)新藥已成為A股與港股最受關(guān)注的核心賽道之一。未來十年，中國藥企需要在基礎(chǔ)科研、國際合規(guī)與臨床轉(zhuǎn)化等方面持續(xù)發(fā)力，才能真正從“數(shù)量領(lǐng)先”走向“質(zhì)量引領(lǐng)”。