“我們正處在醫(yī)藥創(chuàng)新的黃金時(shí)代，每一天都有新的技術(shù)、新的數(shù)據(jù)、新的希望?！?月4日，在2025上海先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)大會(huì)暨第14屆醫(yī)藥CEO論壇上，國(guó)泰海通研究所副所長(zhǎng)、科技組長(zhǎng)、生物醫(yī)藥首席分析師余文心表示。

　　近年來(lái)，醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新浪潮從腫瘤免疫向更廣闊的慢性病、自免疾病、基因治療等領(lǐng)域拓展。小核酸、細(xì)胞與基因治療（CGT）、自免疾病藥物被普遍認(rèn)為將是下一代“重磅炸彈”的誕生地。

　　三生國(guó)健總經(jīng)理劉彥麗指出，自免疾病是全球第二大疾病領(lǐng)域，但在中國(guó)，自免領(lǐng)域仍在起跑階段，未來(lái)潛力巨大。

　　“中國(guó)300多億元的自免市場(chǎng)中，生物制劑就占到40%～50%，而全球自免市場(chǎng)的80%是大分子藥物?！眲惐硎?，自免領(lǐng)域的患者滲透率也非常低，我們有一百多種自免疾病，已知的治療方式僅覆蓋30多種，探索空間巨大。

　　她認(rèn)為，自免領(lǐng)域的治療等級(jí)正在從免疫抑制向免疫重置、組織修復(fù)升級(jí)?！芭c腫瘤不同，自免疾病不僅要考慮療效，更要關(guān)注安全性。未來(lái)的突破可能來(lái)自免疫重置，讓免疫系統(tǒng)重新達(dá)到穩(wěn)態(tài)?！?/p>

　　靖因藥業(yè)CEO冀群升對(duì)siRNA技術(shù)(小核酸技術(shù)的一種)充滿(mǎn)信心：“siRNA是最有可能產(chǎn)生百億美元重磅產(chǎn)品的賽道，它顛覆了慢性病的治療方式。資本、技術(shù)當(dāng)下都在助推siRNA技術(shù)的發(fā)展，眾人拾柴火焰高，隨著更多的數(shù)據(jù)跑出來(lái)，未來(lái)一定會(huì)取得突破?！?/p>

　　小核酸藥物未來(lái)的市場(chǎng)潛力和空間巨大。據(jù)EvaluatePharma和BCG統(tǒng)計(jì)分析預(yù)測(cè)，2025年全球小核酸藥物市場(chǎng)規(guī)模將突破100億美元。

　　“小核酸技術(shù)未來(lái)一旦突破，將打開(kāi)更大的市場(chǎng)空間。慢性病不是‘病’，但不管控就會(huì)引發(fā)并發(fā)癥，siRNA提供了終身管理的可能。開(kāi)云網(wǎng)站 開(kāi)云網(wǎng)址”冀群升說(shuō)。

　　靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics的合作模式也引發(fā)關(guān)注。冀群升表示:“我們選擇Co-development（合作開(kāi)發(fā)）模式，是因?yàn)槲覀円霎a(chǎn)品，要做中國(guó)的Alnylam。不是一錘子買(mǎi)賣(mài)，而是長(zhǎng)期綁定、共同開(kāi)發(fā)?！?/p>

　　“我們對(duì)各種分子模式和技術(shù)領(lǐng)域都有觀察和考量，但最終選擇重點(diǎn)投入CGT，是因?yàn)槲覀冋J(rèn)為這是長(zhǎng)期最具潛力的領(lǐng)域?！辈v股份董事長(zhǎng)居年豐從CDMO（提供藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務(wù)組織）企業(yè)角度分享了觀察。

　　他指出，遞送技術(shù)仍是CGT領(lǐng)域的核心瓶頸?！盁o(wú)論是安全性、靶向性和效率都還需要提升。但產(chǎn)業(yè)正在快速進(jìn)步，有逐漸走向成熟的趨勢(shì)?！?/p>

　　居年豐認(rèn)為，小核酸是當(dāng)前增長(zhǎng)最快、最確定的賽道，但CGT在腫瘤和遺傳病領(lǐng)域同樣具有巨大潛力?！癈AR-T療法已經(jīng)證明了自己的價(jià)值，基因編輯技術(shù)也在走向成熟。這個(gè)領(lǐng)域需要耐心，但長(zhǎng)期價(jià)值明確?！?/p>

　　面對(duì)中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的內(nèi)卷現(xiàn)象，嘉賓們一致認(rèn)為，創(chuàng)新不是卷速度，而是卷差異度。

　　“大浪淘沙，優(yōu)勝劣汰。大家都看到機(jī)會(huì)，但不是每個(gè)人都能跑出來(lái)。最終要靠分子設(shè)計(jì)、工藝開(kāi)發(fā)、臨床方案的全鏈條差異化?！眲愓f(shuō)。

　　居年豐建議企業(yè)要基于產(chǎn)業(yè)階段和競(jìng)爭(zhēng)格局做出選擇：“抗體領(lǐng)域格局已定，我們就選擇放棄。CGT國(guó)內(nèi)還沒(méi)有絕對(duì)龍頭，我們就重點(diǎn)投入，每個(gè)企業(yè)都要找到自己的定位?！?/p>