Mission Bio是一家致力于通過其獨特平臺突破批量測序和標準單細胞測序技術(shù)局限的公司。于當?shù)貢r間2025年5月13—17日在新奧爾良舉行的第28屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上，該公司公布了Tapestri平臺的相關(guān)數(shù)據(jù)。

　　會議期間，Mission Bio首席執(zhí)行官Brian Kim接受了采訪，對該公司動態(tài)以及他對細胞與基因治療領(lǐng)域的見解進行了深入了解。采訪中，Kim探討了對當前行業(yè)趨勢的觀察，并闡述了公司在合作與伙伴關(guān)系方面的戰(zhàn)略規(guī)劃。

　　能否簡單介紹一下Mission Bio今年在ASGCT上展示的重點內(nèi)容？

　　我們本次帶來兩項重要發(fā)布。其一是與基因泰克（Genentech）合作的研究成果，其二是與Ayal Hendel博士共同推進的關(guān)鍵性研究——這些進展將為我們服務(wù)的群體帶來非凡價值。

　　另一項重磅消息是我們與Integrated DNA Technologies（IDT）建立了合作伙伴關(guān)系。這一合作契機實際上源自2024年舉辦的ASGCT會議。通過將IDT全球領(lǐng)先的rhAmpSeq技術(shù)整合至我們的檢測體系，我們將開發(fā)出具有超高靈敏度的分析方法，精準評估CRISPR療法的靶向效力與脫靶效應(yīng)，從而能提供更完善的安全性表征方案。

　　我們正身處一個充滿不確定性的時期，但必須明確的一點是，這只是轉(zhuǎn)型陣痛而非行業(yè)衰退。所有藥物研發(fā)都會經(jīng)歷起伏。近期《》報道的CRISPR療法成功治愈罕見遺傳病患嬰的案例闡明了，當現(xiàn)有技術(shù)已能創(chuàng)造這樣的生命奇跡時，我們有理由相信這個領(lǐng)域必將擁有遠大前景。

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　　就Mission Bio而言，我們對該領(lǐng)域的投入堅定不移。目前公司已參與超17項生物制藥客戶的臨床試驗，并有3家商業(yè)及學術(shù)實驗室將我們的產(chǎn)品作為實驗室自建檢測（LDT）方案投入使用。我們將持續(xù)優(yōu)化檢測技術(shù)與產(chǎn)品，助力客戶研發(fā)突破。當前面臨的階段性挑戰(zhàn)終將過去，而我們將始終與行業(yè)共同成長。

　　我們對基于CRISPR的療法感到非常振奮。這類療法正呈現(xiàn)加速發(fā)展態(tài)勢，特別是在早期研發(fā)客戶群體中需求激增——正如我們近日在《》看到的報道所印證的那樣。我們認為這將成為未來重要的治療模式，目前相關(guān)研究才剛剛起步。公司曾參與部分已上市的CRISPR療法研發(fā)，對此領(lǐng)域有著深厚積累，并將持續(xù)深耕。

　　另一個值得注意的現(xiàn)象是AAV（腺相關(guān)病毒）及病毒載體療法的強勢回歸，這多少有些出乎意料。今年早些時候，媒體可能過早地宣稱AAV技術(shù)式微，但現(xiàn)實情況恰恰相反。這再次證明，要把握行業(yè)真實動向，必須親身參與ASGCT等專業(yè)會議，直接聆聽業(yè)界聲音，而非輕信大眾媒體的片面報道。

　　去年我們重點推進了開放合作戰(zhàn)略，例如與邁阿密大學合作開展的臨床效用數(shù)據(jù)收集項目，以及與IDT達成的合作。今年下半年還將陸續(xù)公布更多合作計劃。我們始終敞開大門，歡迎更多合作伙伴與我們聯(lián)系——Mission Bio已準備好開展全方位業(yè)務(wù)合作。