8月4日深夜，國際頂級學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表了一項(xiàng)來自中國的突破性成果——中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所高彩霞研究員團(tuán)隊(duì)成功研發(fā)出全球首個(gè)可編程染色體編輯技術(shù)(Programmable Chromosome Engineering, PCE)。該技術(shù)能夠在動植物中實(shí)現(xiàn)從千堿基到兆堿基級別DNA的多類型染色體精準(zhǔn)操縱，顯著提升了真核生物基因組的操縱尺度和能力。

　　傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)(如CRISPR-Cas9)雖以高效精準(zhǔn)著稱，但受限于同源重組機(jī)制，難以實(shí)現(xiàn)大片段DNA的定向插入、刪除或替換。高彩霞團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新攻克這一瓶頸：通過開發(fā)高通量重組位點(diǎn)快速改造平臺，成功創(chuàng)制新型Lox變體，解決了Lox位點(diǎn)固有對稱性導(dǎo)致的重組反應(yīng)可逆問題，并借助人工智能對Cre重組酶進(jìn)行優(yōu)化，使其重組效率提升至3.5倍。此外，團(tuán)隊(duì)還創(chuàng)建并優(yōu)化了重組酶的無痕編輯策略Re-pegRNA，實(shí)現(xiàn)了重組后特異性位點(diǎn)的精準(zhǔn)替換。通過這些技術(shù)創(chuàng)新，PCE系統(tǒng)可對不同Lox位點(diǎn)的插入位置和方向進(jìn)行靈活編程，實(shí)現(xiàn)大片段DNA的精準(zhǔn)無痕操縱。

　　審稿專家評價(jià)稱，中國團(tuán)隊(duì)發(fā)表的研究工作，代表了基因工程領(lǐng)域的重大突破，在育種和基因治療方面具有巨大的應(yīng)用潛力。

　　基因編輯行業(yè)是近年來生命科學(xué)領(lǐng)域發(fā)展最為迅猛的前沿技術(shù)領(lǐng)域之一，它通過精準(zhǔn)地對生物體基因組進(jìn)行添加、刪除或替換等操作，為疾病治療、農(nóng)業(yè)育種、生物制藥等眾多領(lǐng)域帶來了前所未有的變革機(jī)遇。

　　以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯工具因其高效、精準(zhǔn)、操作簡便等優(yōu)勢，迅速成為全球科研和產(chǎn)業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn)。

　　在醫(yī)療領(lǐng)域，基因編輯有望攻克一些傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以治愈的遺傳性疾病和疑難雜癥，為患者帶來新的希望;在農(nóng)業(yè)方面，它能夠快速培育出具有優(yōu)良性狀的農(nóng)作物品種，提高糧食產(chǎn)量和質(zhì)量，增強(qiáng)農(nóng)作物的抗病蟲害能力;在生物制藥領(lǐng)域，基因編輯可用于開發(fā)新型藥物和細(xì)胞治療技術(shù)，推動個(gè)性化醫(yī)療的發(fā)展。

　　近年來，全球基因編輯市場規(guī)模快速增長。根據(jù)Allied Market Research以及Global Market Research統(tǒng)計(jì)，2021年至2022年，全球基因編輯行業(yè)市場規(guī)模由48.11億美元增長至54.12億美元，2022年同比增速為12.49%。總體來看，行業(yè)增速較快，且市場規(guī)模仍有較大的增長空間。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和應(yīng)用領(lǐng)域的拓展，基因編輯市場有望迎來更大的爆發(fā)。

　　從相關(guān)初創(chuàng)企業(yè)的空間分布來看，我國基因編輯行業(yè)也呈現(xiàn)出一定的地域特征。根據(jù)中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會的數(shù)據(jù)，我國50大基因編輯初創(chuàng)企業(yè)主要分布在江浙滬皖地區(qū)，京津冀、大灣區(qū)、成渝經(jīng)濟(jì)圈有少量分布。這種分布格局與當(dāng)?shù)氐目蒲袑?shí)力、產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)和政策環(huán)境等因素密切相關(guān)。江浙滬皖地區(qū)擁有眾多高校和科研機(jī)構(gòu)，為基因編輯技術(shù)的研發(fā)提供了人才和技術(shù)支持;同時(shí)，該地區(qū)的產(chǎn)業(yè)配套完善，有利于初創(chuàng)企業(yè)的快速發(fā)展。

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　　從1973年重組DNA技術(shù)誕生，到2020年CRISPR獲諾貝爾獎，再到今日PCE技術(shù)問世，基因編輯正從“分子剪刀”進(jìn)化為“染色體編程器”。隨著人工智能、單分子測序等技術(shù)的融合，人類或?qū)?shí)現(xiàn)“設(shè)計(jì)生命”的終極夢想——從定制微生物到改造人類胚胎，每一次技術(shù)躍遷都在叩擊倫理與法律的邊界。

　　因?yàn)榛蚓庉嬌婕叭祟惿】担坏┏霈F(xiàn)失誤或?yàn)E用，可能會帶來嚴(yán)重的后果。通過制定嚴(yán)格的政策和法規(guī)，可以確?；蚓庉嫾夹g(shù)在安全、有效的前提下應(yīng)用于醫(yī)療領(lǐng)域，保障患者的權(quán)益。

　　在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域，中國科學(xué)院院士、北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授許智宏認(rèn)為基因編輯技術(shù)應(yīng)持積極開放態(tài)度，在健康領(lǐng)域應(yīng)及時(shí)出臺相關(guān)政策、法規(guī)和條例來規(guī)范和引導(dǎo)，以推動基因編輯在中國的可持續(xù)健康發(fā)展。