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基因編輯突破性進展:“定制化基因療法”首次成功應(yīng)用于人類患者

來源:網(wǎng)絡(luò)

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日期:2025-05-17 12:31:46

  Kaiyun官網(wǎng)登錄入口 開云網(wǎng)站每經(jīng)AI快訊,CRISPR基因編輯取得突破性進展,首次有研究團隊在短短六個月內(nèi)開發(fā)出“為一人定制”的CRISPR體內(nèi)治療藥物。

  日前,美國費城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團隊將定制的CRISPR基因編輯療法,成功應(yīng)用在一名患有罕見遺傳病的兒童(9.5個月大)身上,這標志著該技術(shù)首次成功應(yīng)用于人類患者。這項研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,并在美國基因與細胞治療學(xué)會年會上進行了。

基因編輯突破性進展:“定制化基因療法”首次成功應(yīng)用于人類患者(圖1)

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