在生命科學(xué)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)無疑是近年來最具革命性的突破之一。其中，CRISPR-Cas9技術(shù)因其高效、準(zhǔn)確和易于操作的特點(diǎn)，成為了目前廣泛應(yīng)用于基因編輯的主要工具。

　　這一技術(shù)以其高效、精準(zhǔn)和相對(duì)簡(jiǎn)便的特點(diǎn)，迅速成為了基因編輯領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)，并在眾多方面取得了顯著的進(jìn)展。

　　與基因敲除不同，基因敲入的目的是在基因組中添加或改變基因信息。在 gRNA 的引導(dǎo)作用下，Cas9 蛋白會(huì)在目標(biāo)位點(diǎn)對(duì) DNA 雙鏈進(jìn)行切割，從而產(chǎn)生 DNA 雙鏈斷裂。

　　而自己則分別以一作身份，發(fā)表了一篇 Science 論文和 Cell 論文。據(jù)介紹，CRISPR 基因編輯系統(tǒng)由兩個(gè)關(guān)鍵組分構(gòu)成:向?qū)?RNA和 DNA 內(nèi)切酶 Cas 蛋白。

　　10月7日，2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)花落兩位基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的發(fā)明者:埃曼紐爾·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德納，獲獎(jiǎng)理由是“開發(fā)了一種基因編輯技術(shù)”。兩人將獲得1000萬瑞典克朗獎(jiǎng)金。組委會(huì)在新聞稿中將CRISPR/Cas9稱作“基因技術(shù)中最銳利的工具之一”，利用這些技術(shù)，研究人員可以非常精確地改變動(dòng)植物和微生物的DNA。

　　基因編輯技術(shù)發(fā)明者為何能獲諾獎(jiǎng)？對(duì)于這項(xiàng)技術(shù)的講究和用途，我們請(qǐng)浙江科學(xué)家來細(xì)說

　　這兩位是基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的發(fā)明者:法國和美國科學(xué)家埃曼紐爾·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德納，獲獎(jiǎng)理由是“開發(fā)了一種基因編輯技術(shù)”。兩人將獲得1000萬瑞典克朗獎(jiǎng)金。組委會(huì)在新聞稿中將CRISPR/Cas9稱作“基因技術(shù)中最銳利的工具之一”，利用這些技術(shù)，研究人員可以非常精確地改變動(dòng)植物和微生物的DNA。

　　基因編輯是一種技術(shù)，它允許科學(xué)家修改細(xì)胞或生物體的DNA序列，以幫助治療疾病或改善生物體的特性。例如，基因編輯可以用于治療單基因病，這是由單個(gè)基因突變引起的遺傳性疾病。

　　界面新聞?dòng)浾?李科文界面新聞編輯 謝欣全球首款CRISPR/Cas9基因編輯藥物在英國上市。

　　全球首個(gè)CRISPR/CAS9基因編輯療法在英國和美國獲批上市后，更多問題需解決。其中一個(gè)關(guān)鍵問題是，這種工具是否能大規(guī)模轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新療法，尤其是針對(duì)歷史上被制藥行業(yè)“忽視”的罕見病?；蚓庉嬍且环N新興的、能夠比較精確地對(duì)生物體基因組特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的基因工程技術(shù)。

　　美國麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)博德研究所最新開發(fā)出一種名為FLSHclust的新算法，在數(shù)十億個(gè)蛋白質(zhì)序列中發(fā)現(xiàn)了188個(gè)罕見且以前未知的CRISPR連接基因模塊，其中包括新的VII型CRISPR-Cas系統(tǒng)。新發(fā)現(xiàn)為利用CRISPR系統(tǒng)和了解微生物蛋白質(zhì)的功能多樣性提供了新機(jī)會(huì)。

　　來源：【深圳特區(qū)報(bào)】3月16日，美國馬薩諸塞綜合醫(yī)院為一名62歲患者進(jìn)行了一項(xiàng)特殊的移植手術(shù)，將經(jīng)基因編輯的豬腎臟移植入其體內(nèi)替代自身衰竭器官。與2023年9月全球第二例接受豬心臟移植，并在兩個(gè)月后因心力衰竭死亡的病人不同，豬腎臟移植病人恢復(fù)良好且目前已出院。

　　【新智元導(dǎo)讀】剛剛，分子生物學(xué)界引爆核彈級(jí)消息:人類的DNA，已經(jīng)能由AI重新改寫了!初創(chuàng)公司Profluent宣布開源了世界首個(gè)AI設(shè)計(jì)基因編輯器，成功編輯了人類細(xì)胞中的DNA。

　　新華社耶路撒冷5月29日電（記者王卓倫）以色列政府新聞辦公室日前發(fā)布公報(bào)說，特拉維夫大學(xué)研究人員領(lǐng)銜的一個(gè)國際團(tuán)隊(duì)開發(fā)出了一種基于基因編輯技術(shù)的新方法，能夠更加精確判斷基因與植物特定性狀間的聯(lián)系，相關(guān)研究成果有望應(yīng)用于農(nóng)作物增產(chǎn)、抗旱及抗蟲害等領(lǐng)域。

　　“基因編輯高油酸大豆已經(jīng)獲得安全證書，健康價(jià)值超過橄欖油，價(jià)格便宜很多?！泵绹茖W(xué)院院士、南方科技大學(xué)前沿生物技術(shù)研究院院長(zhǎng)朱健康接受證券時(shí)報(bào)記者采訪時(shí)表示。

　　然而據(jù)最新一期《細(xì)胞》雜志上發(fā)表的研究，科學(xué)家借助改進(jìn)型“基因魔剪”CRISPR技術(shù)揭示了非編碼RNA的奧秘，證明了它們?cè)诩?xì)胞中，特別是在癌癥和人類發(fā)育過程中，扮演著不可或缺的角色。

　　北京時(shí)間12月9日，kaiyun網(wǎng)頁登錄入口 開云在線美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布批準(zhǔn)一款商品名為Casgevy的CRISPR/Cas9基因編輯療法上市，用于治療12歲及以上的鐮刀型細(xì)胞貧血病（SCD）患者，定價(jià)220萬美元，折合人民幣超過1500萬元。