你可曾想過，醫(yī)學界的未來或許就在基因治療的背后？隨著科技的發(fā)展和人們對健康需求的日益增加，基因治療作為一種新興療法，正在引起越來越多的關注。然而，近期輝瑞公司和藍鳥生物的接連退市卻讓這個領域蒙上了一層陰影。為何原本被視為“救命藥”的基因療法，如今卻面臨如此大的挑戰(zhàn)？

　　基因治療被贊譽為醫(yī)療領域的“天花板”，因其通常能一次性治愈特定疾病，吸引無數(shù)制藥企業(yè)和投資者的關注。就Auav（腺相關病毒）基因療法而言，各大制藥公司紛紛推出了相關產(chǎn)品。然而，輝瑞的B型血友病基因療法Beqvez卻在上市未滿一年后黯然退市，令人錯愕。輝瑞對此表示，主要是由于“患者和醫(yī)生對血友病基因療法興趣有限”。這不禁讓人思考，基因療法的商業(yè)化路徑到底存在著怎樣的罕見挑戰(zhàn)？

　　實際上，基因治療作為一項新技術，雖然在理論上具有巨大的潛力，然而其市場反響卻呈現(xiàn)出明顯的差異化。以Sarepta Therapeutics的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）基因療法Elevidys為例，即便其定價高昂、達到320萬美元，依然在上市后獲得了令人振奮的銷售業(yè)績，2024年的銷售額更是超過了8億美金。而與之形成鮮明對比的是，Beqvez卻因需求疲軟被迫退出。

　　那么，問題究竟出在哪呢？根據(jù)行業(yè)專家的觀點，不少退市的基因療法并非技術本身存在問題，而在于商業(yè)化的成功與否。基因治療的生產(chǎn)過程復雜，成本極高，普通患者往往難以承受。以AAV病毒載體為例，其大規(guī)模生產(chǎn)成本可達到80萬美元/人，這使得基因療法的目標群體相對有限。而在一些治療方案已有良好替代品的情況下，患者的接受度自然受到影響。

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　　就當前國內市場而言，盡管有不少企業(yè)積極布局AAV基因療法，但真正贏得患者青睞的卻依然屈指可數(shù)。與此同時，基因治療市場的推廣需要科學的普及和醫(yī)患溝通，以便讓患者了解到這些新興療法究竟可以帶來怎樣的好處，是否值得一試。而當市場上可替代療法數(shù)量增多時，基因治療的競爭優(yōu)勢更顯得尤為關鍵。

　　對于希望嘗試基因療法的患者群體，建議堅決基于自身健康狀況與醫(yī)生進行充分溝通。同時，隨著AI智能健康助手的崛起，例如搜狐簡單AI的健康飲食助手，也能夠幫助患者獲取更多相關信息和建議，提升自身素養(yǎng)，科學地看待身邊的新技術和治療方法。

　　未來，基因治療是否能在眾多醫(yī)療方案中脫穎而出？或許這不僅僅是技術的比拼，更是對市場需求與患者利益的深刻理解。希望在新時代的背景下，基因療法能夠突破重重障礙，為更多有需求的患者帶來實質性的改變。返回搜狐，查看更多