?。ㄔ瓨?biāo)題：禮來(lái)lepodisiran小干擾RNA療法2期臨床結(jié)果積極 治療遺傳性心臟?。?/p>

　　智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，2025年3月30日，禮來(lái)(LLY.US)宣布了lepodisiran在2期臨床研究中取得積極結(jié)果。Lepodisiran是一種在研的小干擾RNA（siRNA）療法，旨在降低脂蛋白(a) Lp(a)的產(chǎn)生。Lp(a)是遺傳性心臟病的危險(xiǎn)因素。在2期ALPACA研究中，在最高測(cè)試劑量（400mg）治療后的第60天至第180天期間內(nèi)，lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%，達(dá)到了研究主要終點(diǎn)。kaiyun官網(wǎng)中國(guó) 開(kāi)云接受lepodisiran 16mg和96mg劑量的參與者在同一時(shí)間內(nèi)，其Lp(a)水平分別降低了40.8%和75.2%。

　　Lepodisiran還達(dá)成多項(xiàng)次要終點(diǎn)。在為期近18個(gè)月的研究中，所有評(píng)估時(shí)間點(diǎn)均顯示，在接受lepodisiran三個(gè)測(cè)試劑量（16mg、96mg或400mg）的單次或兩次給藥后，均顯示Lp(a)水平的降低。ii該研究設(shè)計(jì)為在基線天時(shí)各給藥一次lepodisiran（16mg、96mg或400mg），另設(shè)一組在基線時(shí)給藥lepodisiran 400mg，在第180天給予安慰劑。額外劑量的lepodisiran效果尚未確定。

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